【標靶藥】 獲美國FDA批准最貴的藥一劑幾錢？ 莫樹錦：香港富豪也感肉痛

「好貴喎，值得嗎？」

這是醫生上周文章的開場白，這篇要談的，真是很貴很貴，是現今世上獲美國FDA批准最貴的藥。有多貴？

一次性的一劑藥，承惠350萬美元（約2700多萬港元），相信香港富豪也會為這價錢感到肉痛。

再問：「值得嗎？」

Haemophilia B（乙型血友病）是先天性遺傳病，出生便缺乏Coagulation Factors IX（凝血因子九號），因此很容易便流血不止，嚴重者可以一個月數次出血，在乎出血位置而帶來不同痛苦，甚至生命危險，最常見是關節和肌肉，輕微運動或創傷便出血，對長大中的兒童是何等折磨！過去的治療方法，主要是定時接受凝血因子九號注射，但也不一定能完全減少出血危機。

新藥HEMGENIX（Etranacogene Dezaparvovec），是首次運用基因改造技術治療血友病，以腺狀病毒（Adeno-associated Virus）作媒界把病人所缺乏的九號凝血因子基因注入肝臟，肝細胞把新基因融入細胞核，因而重獲產生九號凝血因子能力。研究在五十多位嚴重血友病患者進行，證明可以把平均每年出血次數減低百分之五十四。對血友病患者來說，是絕對佳音。

值得嗎？

患者和家人定必說值得，但能直接找數的人少之又少。若要社會找數，態度又該當如何？從憐憫心還是從利益平衡為主，這將引起社會廣泛討論。

你的意見又如何？

撰文 : 莫樹錦 腫瘤科醫生

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